必威体育娱乐-亚洲队世俱杯首胜!亚冠冠军尴尬的2-1:靠裁判 2025-08-04 01:30:14 英超 19℃ 0 今日,美国FDA宣布批准Marathon Pharmaceuticals的Emflaza(deflazacort)上市,治疗5岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。这也是首个经FDA批准,用来治疗杜氏肌营养不良症的皮质类固醇药物。 杜氏肌营养不良症是肌营养不良症最常见的类型。由于缺乏对肌纤维功能至关重要的dystrophin蛋白,患者的肌细胞无法保持完整,导致病变。据统计,全球平均每36...